Մարդու գենոմի խմբագրումն իրականություն կդառնա

ԵՐԵՎԱՆ, 14 նոյեմբերի. /Նովոստի-Արմենիա/. Editas Medicine ամերիկյան կենսատեխնոլոգիական նախագիծը, որում 14 ներդրողներ Բիլ Գեյթսի գլխավորությամբ 120 միլիոն դոլար են ներդրել, երկու տարվա ընթացքում կսկսի մարդու գենոմի խմբագրման տեխնոլոգիայի կլինիկական փորձարկումներ, գրում է popmech.ru-ն:

Editas-ը ծրագրում է զբաղվել ժառանգական ծանր հիվանդություններ առաջացնող սխալների շտկումով գենետիկ մակարդակով: Փորձարկումների համար գիտնականներն ընտրել են Լեբերի ամավրոզի տեսակներից մեկը: Այդ հիվանդության ժամանակ առաջանում է ցանցաթաղանթի գունազգայուն բջիջների մահացում ընդհուպ մինչև տեսողության կորուստ:



Այդ հիվանդությունը հանդիպում է 81 հազար նորածիններից միայն մեկի մոտ, սակայն քանի որ Լեբերի ամավրոզի ժամանակ կոնկրետ գենի դեֆեկտի տեղը հայտնի է, այն հնարավոր է վերացնել գենային թերապիայի միջոցով:

Այդ թերապիան կիրականացվի ԴՆԹ կրող վիրուսների հատուկ լուծույթը ցանցաթաղանթի մեջ ներարկելու միջոցով: Այն անհրաժեշտ է հիվանդ բջիջներում CRISPR/Cas9 համակարգի արտադրության համար, որի վրա հիմնված է գենային ինժեներիան:



CEP290 գենից կհեռացվեն շուրջ հազար նուկլեոտիդներ, ինչից հետո այն պետք է սկսի գործել նորմալ ռեժիմում:

CRISPR/Cas9 համակարգի հիմքը ԴՆԹ վնասված հատվածը նորմալով փոխարինող Cas9 նուկլեազան է, ինչպես նաև ուղղորդող ՌՆԹ մոլեկուլը, որը թույլ է տալիս որոշել գենոմի այն հատվածը, որտեղ պետք է փոփոխություններ կատարվեն:



Այսպիսի համակարգի օգնությամբ վնասված գեների խմբագրումը կարող է բժշկության համար հարաբերականորեն պարզ ու հեռանկարային գործիք դառնալ: Մինչ օրս CRISPR/Cas9 համակարգի փորձարկումները մարդու վրա չեն անցկացվել:

Եվ այս առումով Editas-ի հետազոտությունը, ամենայն հավանականությամբ, առաջինը կլինի CRISPR-ի կիրառմամբ
ԴՆԹ խմբագրման հարցում: Սակայն գենի խմբագրման մեկ այլ տեխնիկա արդեն կիրառվել է բրիտանացի մեկ տարեկան Լեյլա Ռիջարդսի վրա, ում մոտ սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիա էր ախտորոշվել նորածի 14 շաբաթական հասակում: Խմբագրված գենով հատուկ իմունոցիտների կիրառումից հետո աղջկա մոտ հիվանդության ռեցեսիա նկատվեց:

 Իսկ CRISPR տեխնոլոգիաները հայտնաբերվել են ընդամենը երեք տարի առաջ, գիտնականները դրանք արդեն փորձարկել են կապիկների վրա, այժմ արդեն մի քայլ առաջ գնալու ժամանակն է, ըստ պարբերականի:

Չնայած այս ճեղքմանը գենետիկայում` առջևում են դեռ մի շարք լրացուցիչ փորձարկումներ և հետազոտություններ:
Բայց պետք է փաստել, որ այս ձեռքբերումը հսկայական քայլ է գենային ինժեներիայի տեխնոլոգիաների բնագավառում, և եթե մեթոդներն իրենց արդարացնեն, հետագայում սրանք կարող են գործուն միջոց լինել լեյկեմիայի, քաղցկեղի այլ տեսակների և տեսողության հիվանդությունների դեմ պայքարում: -0-